Un nuovo farmaco per il trattamento precoce della demenza di Alzheimer
di Mauro Bologna
Ma veniamo ora ad una notizia scientifica di rilievo. L’anno si apre sul New England Journal of Medicine (fascicolo n.1 del 5 gennaio 2023) con un articolo che riferisce dell’impiego di un nuovo farmaco capace di sciogliere i grovigli proteici cerebrali (placche o “fibrillary tangles”) che caratterizzano la demenza di Alzheimer (C.H. van Dyck et al, Yale University, USA, NEJM 2023). Un anticorpo monoclonale (Lecanemab, Eisai/Biogen) umanizzato che reagisce contro la forma solubile dell’amiloide beta, prima che essa precipiti a formare le placche fibrillare che caratterizzano la malattia di Alzheimer nelle strutture cerebrali, si dimostra capace in maniera significativa (rispetto a placebo) di prevenire o ritardare lo sviluppo dei sintomi della demenza e della comparsa del decadimento cognitivo in una popolazione di soggetti di età compresa tra i 50 ed i 90 anni seguiti per 18 mesi. Lo studio appare di tutto rispetto: multicentrico, a doppio cieco, su un numero totale di 1795 partecipanti (898 riceventi lecanemab -a dosi di 10 mg pro chilo endovena ogni due settimane- e 897 riceventi placebo). L’uscita dell’articolo ha subito attratto le attenzioni della comunità scientifica, con relazioni accurate sulle ottime rubriche di scienza del New York Times, del Corriere della Sera e di altre testate giornalistiche e non mancherà di avere un seguito davvero importante. Lo studio è finanziato dall’industria farmaceutica, che ovviamente prospetta grandi profitti dall’impiego di questa terapia altamente innovativa e sicuramente costosissima, ma che potrebbe portare benefici importanti a milioni di individui anziani e meno anziani con problemi precoci o iniziali di demenza.
Gli effetti positivi si affiancano ad indubbi risvolti di rischio che comprendono anche emorragie cerebrali, ma di portata e di frequenza non elevate.
Sarà una soluzione valida e praticabile per molti ? Probabilmente no, ma forse si, se i dati iniziali verranno confermati ed estesi. La sperimentazione continuerà e si auspica che il rapporto benefici/costi possa emergere come favorevole. Intanto (notizia subito seguita alla pubblicazione) la FDA (Food and Drug Administration, USA, Accelerated Approval Pathway) ne ha approvato rapidissimamente l’utilizzo per il trattamento precoce della demenza di Alzheimer (vedi comunicato ufficiale sul sito FDA, in data 6 gennaio), con la seguente affermazione: This treatment option is the latest therapy to target and affect the underlying disease process of Alzheimer’s, instead of only treating the symptoms of the disease. Traduciamo letteralmente: Questa possibilità di trattamento rappresenta la più recente terapia che punta ad influenzare il processo patogenetico di base della malattia di Alzheimer e non soltanto di trattare i sintomi della malattia medesima.
Dunque davvero al cospetto di un passaggio scientifico di grande portata e rilievo, che vogliamo segnalare subito in questa newsletter, che viene seguita da tanti operatori con interessi per le neuroscience e le neuropatologie.
——— Riferimenti ——
C.H. van Dyck et al, Lecanemab in Early Alzheimer Disease, NEJM 2023; 388: 9-21, DOI: 10:1056/NEJMoa2212948)
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